Лечението ще бъде продадено от Novartis за 475 000 долара.
от Емили Мълин: 30 август 2017 г.
Революционна терапия за рак, която използва генно инженерство и имунни клетки, е одобрена от Американската администрация по храните и лекарствата. Очаква се тя да създаде нова ера на лечение на рак.
FDA нарича лечение, направено от Novartis, „първата генна терапия“ в САЩ. Лечението е предназначено за летален тип рак на кръвта и костния мозък, засягащи деца и млади хора. Известен като терапия с CAR-T, подходът показа забележителни резултати при пациентите. Еднократното лечение ще струва $ 475 000, но Novartis казва, че няма да има такса, ако пациентът не реагира на терапията в рамките на един месец.
„Влизаме в нова граница в областта на медицинските иновации с възможността да препрограмираме собствените клетки на пациента да атакуват смъртоносен рак“, заяви комисарят на FDA Скот Готлиб в изявление .
Терапията, която ще бъде пусната на пазара като Kymriah, е персонализирано лечение, което използва собствените Т клетки на пациента, вид имунна клетка. Т клетки на пациента се екстрахират и замразяват криогенно, така че да могат да бъдат транспортирани до производствения център на Novartis в Ню Джърси. Там клетките генетично се променят, за да имат нов ген, който кодира протеин, наречен химерен антигенен рецептор, или КАР. Този протеин насочва Т клетките да насочват и убиват левкемичните клетки със специфичен антиген на тяхната повърхност. Генетично модифицираните клетки след това се вливат обратно в пациента.
В клинично проучване на 63 деца и млади възрастни с вид остра лимфобластна левкемия, 83% от пациентите, получили терапия с CAR-T, се е очаквало да починат в тримесечен срок. След шест месеца 89% от пациентите, които са получили терапията, са живи, а след 12 месеца са оцелели 79% .
Дейвид Мичъл, основател на група за застъпничество „Пациенти за достъпни лекарства“, заяви в изявление, че цената от 475 000 долара е „прекомерна“ и твърди, че федералното правителство е изразходвало 200 млн. долара за ранно изследване на терапията с CAR-T, преди Novartis да купи права за лечение. Наскоро групата се срещна с компанията, за да преговаря за „справедлива“ цена за терапията си. Предишните оценки прогнозираха цена от 600 000 до 750 000 долара.
Въпреки че терапията с Novartis показа изключителни резултати при пациентите, все още остават въпросите за начина, по който компанията ще може да произвежда персонализирани терапии достатъчно бързо, за да достигнат до пациентите в цялата страна, да не говорим за други континенти. Novartis съобщава, че медикаментозната терапия отнема средно 22 дни, от момента на вземане на клетките от пациента до вливането им обратно. Kymriah първоначално ще бъде на разположение в 20 американски болници в рамките на един месец, казва Novartis.
И още нещо – терапията с CAR-T причинява потенциално животозастрашаващи странични ефекти при някои пациенти , включително неврологични проблеми и реакция, наречена синдром на освобождаване на цитокини.
